Normatização de programas de acesso expandido e uso compassivo de medicamentos na América do Sul

Abstract

[RESUMO]. Objetivo. Descrever e comparar os marcos regulatórios das políticas de acesso rápido/alternativo a medicamentos (acesso expandido e uso compassivo) em países da América do Sul. Métodos. Realizou-se um estudo exploratório e descritivo, com análise documental. Além de revisão da literatura científica sobre o tema, foram levantadas informações e normas oficiais caso estivessem disponíveis nas páginas eletrônicas das autoridades reguladoras de medicamentos. Foram coletadas informações sobre a forma como cada país define os conceitos de acesso expandido e uso compassivo, fase clínica em que o medicamento fica disponível para esses usos alternativos e obrigações de médicos e patrocinadores. Resultados. A partir dos critérios de inclusão, foram selecionados para o estudo Argentina, Brasil, Chile, Peru e Uruguai. O levantamento de informações mostrou que Argentina e Brasil apresentam um cenário regulatório mais estruturado. O Chile apresenta uma norma sobre acesso expandido e uso compassivo, porém sem definir explicitamente esses conceitos. No Peru e Uruguai, foi constatada a ausência de definições importantes quanto ao acesso expandido. Não foram identificadas quaisquer bases de dados com informações sobre acesso expandido e uso compassivo, corroborando a percepção de escassez de dados empíricos para avaliar os resultados dessas políticas. Conclusões. Todos os países analisados contam com um marco regulatório que permite o acesso rápido/ alternativo a medicamentos por pacientes em situação de risco. Porém, não existem bancos de dados e transparência de informações que permitam caracterizar quais medicamentos e pacientes se beneficiam desse acesso alternativo e avaliar os resultados dessas políticas na América do Sul.

[ABSTRACT]. Objective. To describe and compare the regulatory framework governing policies on rapid/alternative access to medicines (expanded access and compassionate use) in South American countries. Method. An exploratory descriptive study with analysis of documents was performed. In addition to a literature review, official rules issued by regulatory agencies were reviewed if available. Information was collected on how countries define the concepts of expanded access and compassionate use, clinical phase in which the medicine becomes available for these alternative uses, and role of physicians and sponsors. Results. Argentina, Brazil, Chile, Peru, and Uruguay were included in the study. The information obtained revealed that the regulatory scenario is more structured in Argentina and Brazil than in the other countries. In Chile, rules on expanded access and compassionate use are available, however without an explicit definition of these concepts. In Peru and Uruguay, important definitions are missing regarding expanded access. The search did not reveal any databases with information on expanded access and compassionate use programs, supporting the notion that empirical data to evaluate the results of these policies are lacking. Conclusions. All the countries analyzed have a regulatory framework that contemplates rapid/alternative access to medicines by patients at risk. However, databases and transparent information are lacking, preventing a snapshot of the medicines covered and patients benefiting from alternative access programs and assessments of these policies in South America.

[RESUMEN]. Objetivo. Describir y comparar los marcos regulatorios de las políticas de acceso rápido y alternativo a medicamentos (acceso ampliado y uso compasivo) en países de América del Sur. Métodos. Se realizó un estudio exploratorio y descriptivo, con análisis documental. Además de revisión de la bibliografía científica sobre el tema, se obtuvo información sobre las normas oficiales, si estaba disponible en las páginas electrónicas de las autoridades regulatorias de medicamentos. Se recolectó información sobre la forma en que cada país define los conceptos de acceso ampliado y uso compasivo, la fase clínica en que se ofrece el medicamento para uso alternativo y las obligaciones de los médicos y patrocinadores. Resultados. A partir de los criterios de inclusión, se seleccionaron para el estudio Argentina, Brasil, Chile, Perú y Uruguay. La información obtenida mostró que Argentina y Brasil presentan un escenario regulatorio más estructurado en comparación con los demás países del grupo citado. Chile presenta una norma sobre acceso ampliado y uso compasivo, pero sin definir explícitamente esos conceptos. En Perú y Uruguay, se constató la falta de definiciones importantes en cuanto al acceso ampliado. No se encontraron bases de datos con información sobre acceso ampliado y uso compasivo, lo cual corroboró la percepción sobre la escasez de datos empíricos para evaluar los resultados de esas políticas. Conclusiones. Todos los países analizados cuentan con un marco regulatorio que permite el acceso rápido y alternativo a medicamentos de los pacientes en situación de riesgo. Sin embargo, no existen bancos de datos ni información transparente que permitan determinar qué medicamentos y pacientes se benefician de ese acceso alternativo y evaluar los resultados de esas políticas en América del Sur.